يتحرك العلم والطب عادة في طفرات وتعثرات. ولكن بين الحين والآخر، يأتي اختراق حقيقي ويؤدي إلى تحسين كبير في كيفية إدارة أو علاج مشكلة صحية معينة.
وقد شهد عام 2024 نصيبه العادل من هذه التطورات المهمة، من علاجات جديدة للحالات الوراثية المنهكة إلى دواء محوري أشبه باللقاح لفيروس نقص المناعة البشرية. فيما يلي ملخص للأدوية والابتكارات لهذا العام والتي من المحتمل أن تغير قواعد اللعبة في المستقبل.
أسلحة جديدة في الحرب ضد الجراثيم الخارقة
تعد مقاومة المضادات الحيوية واحدة من أكبر تحديات الصحة العامة التي تواجه البشرية. لقد تكيفت العديد من البكتيريا المسببة للأمراض بشكل ثابت مع الأدوية الأكثر شيوعًا المستخدمة لعلاجها، بما في ذلك تلك التي تسبب التهابات المسالك البولية. في أكتوبر، إدارة الغذاء والدواء موافقة دواء مصمم لمحاربة هذه الجراثيم القوية في التهاب المسالك البولية: Orlynvah من Iterum Therapeutics.
تمت الموافقة على Orlynvah فقط لبعض عدوى المسالك البولية الناجمة عن الإشريكية القولونية، أو الكليبسيلا الرئوية، أو المتقلبة ميرابيليس البكتيريا، وخاصة عدوى المسالك البولية التي لم تستجب أو من غير المتوقع أن تستجيب للمضادات الحيوية الأخرى. إنه المضاد الحيوي الأول من نوعه، حيث يجمع بين دواء يعمل على إطالة مدة بقاء المضاد الحيوي في الجسم مع مركب من فئة فرعية من مضادات الجراثيم تعرف باسم penems. لقد أظهرت Penems نتائج واعدة في علاج مجموعة واسعة من الجراثيم المقاومة بشكل شائع، ولكن Orlynvah هو أول Penem عن طريق الفم تتم الموافقة عليه.
إن وجود خط ثابت من العلاجات المبتكرة أمر ضروري لمكافحة مقاومة المضادات الحيوية بشكل فعال، نظرا لمدى سرعة تطور البكتيريا استجابة للأدوية الجديدة. لكن العقاقير مثل أورلينفا، طالما يتم إدارتها بعناية، تعتبر سلاحًا حاسمًا في معركتنا الأبدية ضد الجراثيم الخارقة.
دواء رائد لمرض انفصام الشخصية
في سبتمبر، إدارة الغذاء والدواء موافقة بريستول مايرز سكويب كوبينفي – أول دواء جديد حقًا لمرض انفصام الشخصية منذ الخمسينيات.
على مر السنين، ابتكر العلماء مضادات ذهان أقل قسوة، لكن هذه الأدوية جميعها عملت على نفس المبدأ الأساسي وهو استهداف الناقل العصبي الدوبامين في دماغنا. ومع ذلك، فإن الدوبامين ليس هو الناقل العصبي الوحيد المتورط في مرض انفصام الشخصية، وببساطة لا يكون تعديل هذه الرافعة كافيًا في كثير من الأحيان للسيطرة على أعراض الأشخاص.
كوبينفي هو أول دواء يستخدم لمرض انفصام الشخصية آلية العمل الجديدة، من خلال استهداف الناقل العصبي أستيل كولين على وجه التحديد. الدواء هو في الواقع مزيج من دواءين: الزانوميلين، الذي يحفز مستقبلات الأسيتيل كولين في الدماغ، وكلوريد التروسبيوم، الذي تم تصميمه لمنع أي تأثيرات غير مستهدفة للزانوميلين في أي مكان آخر من الجسم. في التجارب السريرية، نجح كوبينفي في تقليل أعراض الفصام لدى الأشخاص بشكل ملحوظ دون التسبب في آثار جانبية كبيرة.
وبقدر ما سيكون كوبينفي مفيدًا للأشخاص المصابين بالفصام الذين لم يستجيبوا للخيارات المتاحة، فإن قيمته تمتد إلى ما هو أبعد من ذلك. سيتم الآن تحفيز العلماء وشركات الأدوية لتطوير عقاقير أخرى تعتمد على الأسيتيل كولين ليس فقط لعلاج الفصام ولكن أيضًا للحالات العصبية الأخرى، مثل مرض الزهايمر.
حاجز يشبه اللقاح ضد فيروس نقص المناعة البشرية
من المرجح أن التوصل إلى علاج قابل للتطبيق على نطاق واسع لفيروس نقص المناعة البشرية لا يزال على بعد سنوات عديدة، إذا كان ذلك ممكنًا على الإطلاق. لكن العلم قطع خطوات مذهلة في علاج العدوى والوقاية منها، والتي كانت قاتلة على مستوى العالم. لقد أتاح العلاج المضاد للفيروسات القهقرية للأشخاص المصابين بفيروس نقص المناعة البشرية أن يتمتعوا بمتوسط عمر متوقع طبيعي، على سبيل المثال، دون التعرض في كثير من الأحيان لخطر نشر العدوى للآخرين. يمكن للأشخاص أيضًا تناول إصدارات من هذه الأدوية كعلاج وقائي قبل التعرض (PrEP)، مما يقلل بشكل كبير من فرص إصابتهم بالعدوى في المقام الأول.
اليوم، يتم تناول دواء PrEP عادةً كحبوب يومية، على الرغم من موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA). تمت الموافقة عليه أيضًا علاج PrEP عن طريق الحقن يتم تناوله كل شهرين في عام 2021 (Viiv’s Apretitude). في شهر يونيو الماضي، أصبح مستقبل برنامج PrEP أكثر إشراقًا، مع النتائج الصادرة من تجربة شركة Gilead’s PURPOSE 1، والتي اختبرت حقنة مرتين سنويًا من عقار ليناكابافير المضاد للفيروسات القهقرية (الدواء تمت الموافقة عليه بالفعل لعلاج فيروس نقص المناعة البشرية). وجدت تجربة المرحلة الثالثة أن عقار ليناكابافير الذي يُعطى مرتين سنويًا كان أداؤه جيدًا أو حتى أفضل من خيارات العلاج الوقائي قبل التعرض (PrEP) اليومية في الوقاية من عدوى فيروس نقص المناعة البشرية لدى النساء المتوافقات مع جنسهن على مدار عام. النتائج الأولية من تجربة الغرض الثاني، ذكرت في الخريف الماضي، أظهر أيضًا فعالية الدواء بين الرجال المتوافقين جنسيًا، والرجال المتحولين جنسيًا، والنساء المتحولات جنسيًا، والأشخاص غير الثنائيين الذين يمارسون الجنس مع الرجال. في كلتا التجربتين، قُدر أن دواء ليناكابافير الذي يتم تناوله مرتين سنويًا فعال بنسبة تزيد عن 99% في الوقاية من فيروس نقص المناعة البشرية، مع آثار جانبية مشابهة لتلك الخاصة بأدوية PrEP الموجودة.
ونظرًا للنتائج المثيرة للإعجاب بشكل واضح، فمن المؤكد تقريبًا أن تتم الموافقة على الليناكابافير كشكل جديد من أشكال العلاج الوقائي الوقائي في المستقبل القريب. في حين أن العلاج التحضيري عن طريق الفم فعال للغاية في الوقاية من فيروس نقص المناعة البشرية، فقد يكون من الصعب على الأشخاص الالتزام بالنظام اليومي اللازم للحصول على الحماية المثلى. لاحظ الخبراء أن بعض الأشخاص قد يواجهون أيضًا الوصمة والتمييز إذا اكتشفوا أنهم يتناولون أو يخزنون أقراص PrEP. لذا فإن طبيعة ليناكابافير الشبيهة باللقاح يمكن أن توفر خيارا أكثر ملاءمة وأكثر أمانا للوقاية من فيروس نقص المناعة البشرية، وخاصة في أجزاء من العالم حيث لا يزال انتشار فيروس نقص المناعة البشرية مرتفعا.
لقد أشاد العديد من العلماء الخارجيين بالفعل بوصول دواء ليناكابافير مرتين سنويًا باعتباره الدواء الأمثل اختراق البحث لهذا العام. وهذا الأسبوع فقط يا جلعاد أعلن أنها ستختبر قريبًا تركيبة من عقار ليناكابافير تستخدم مرة واحدة سنويًا، مما يجعلها أشبه بلقاح سنوي نموذجي (إذا سارت الأمور على ما يرام، فقد يتم طرح هذا الإصدار بحلول عام 2027). لذا فمن المحتمل أن يساعدنا هذا الدواء وغيره من الأدوية على دفع فيروس نقص المناعة البشرية إلى حافة الاستئصال أكثر من أي وقت مضى الآن هدف ممكن بدا ذلك مستحيلاً ذات يوم.
كما هو الحال مع علاجات PrEP السابقة، لا تزال هناك أسئلة مهمة حول مدى تكلفة العلاج وسهولة الوصول إليه بمجرد إتاحته للجمهور.
أول دواء على الإطلاق لعلاج الخرف الذي يقصر الحياة
مرض نيمان بيك من النوع C (NPC) هو اضطراب وراثي نادر بشكل لا يصدق ولكنه يهدر الحياة، وربما يؤثر على حوالي 1000 شخص في الولايات المتحدة. لا يتمكن الأشخاص المصابون بـ NPC من نقل الكوليسترول والدهون الأخرى داخل خلاياهم، مما يؤدي إلى تراكمها وفي النهاية تلف العديد من الأعضاء، بما في ذلك الكبد والطحال والدماغ. يمكن أن يختلف تطور وأعراض NPC، ولكنها غالبًا ما تشمل الخرف، ويبلغ متوسط العمر المتوقع للمرضى حاليًا 13 عامًا فقط. في سبتمبر، وافقت إدارة الغذاء والدواء على أول أدوية على الإطلاق مصممة لعلاج NPC، بفارق أيام فقط: Zevra Therapeutics ‘Miplyffa و IntraBio في أقنورسا.
وقد وجد أن كلا العقارين، اللذين يتم تناولهما على شكل حبوب، يؤخران تفاقم الأعراض لدى الأشخاص مقارنة بالعلاج الوهمي، ولكن هناك اختلافات مهمة بينهما. في حين يتم تناول Aqneursa بمفرده، سيتم وصف Miplyffa جنبًا إلى جنب مع إنزيم. استغرق طرح Miplyffa أيضًا وقتًا أطول، حيث أصبح الدواء فقط متاح تجاريا هذا الشهر. سوف يستغرق الأمر بعض الوقت لمعرفة ما إذا كانت هذه الأدوية يمكن أن تغير بشكل كبير مسار تطور مرض الأشخاص وإلى أي درجة. ولكن نظرا لعدم وجود خيارات أخرى حتى الآن، فإن هذه الموافقات تعتبر هائلة.
حقبة جديدة من علاج الهبات الساخنة
في أغسطس، شركة الأدوية باير نشرت نتائج تجربتين ناجحتين في المرحلة الثالثة لاختبار الدواء التجريبي إلينزانيتانت كعلاج للهبات الساخنة المتوسطة إلى الشديدة لدى النساء فوق سن الأربعين. وبحلول نهاية الدراسات، كانت النساء اللاتي تناولن إلينزانيتانت أفضل حالًا بشكل ملحوظ من أولئك اللاتي تناولن دواءً وهميًا، مع أكثر من 80 عامًا. النسبة المئوية للنساء اللاتي يتناولن الدواء يشهدن انخفاضًا في الأعراض بنسبة تزيد عن 50%.
ولا يزال يتعين على إدارة الغذاء والدواء الأمريكية الموافقة رسميًا على الدواء، ومن المتوقع صدور القرار النهائي بحلول يوليو المقبل. ولكن بالنظر إلى النتائج المقنعة، فإن الموافقة تبدو محتملة للغاية. إذا حدث ذلك، فإنه سيكون إشارة إلى تغيير مهم في علاج هذه الحالة الشائعة والمزعجة في كثير من الأحيان. سيصبح دواء إلينزانيتانت ثاني دواء غير هرموني من نوعه لعلاج الأعراض عن طريق التأثير على بعض الخلايا العصبية المرتبطة بالهبات الساخنة – بعد موافقة من الفيزولينيتانت في عام 2023، وأول من فعل ذلك عن طريق منع مستقبلين رئيسيين. في حين أن العلاج الهرموني للهبات الساخنة آمن وفعال بالنسبة لمعظم النساء، إلا أن هناك بعضهن غير قادرات أو غير راغبات في تلقيه. لذا كلما زاد عدد الخيارات المتاحة لهذه الحالة، كلما كان ذلك أفضل.
الاحتمالات المستقبلية
شهد عام 2024 الكثير من الإنجازات العلمية، ولكن هناك الكثير من الإنجازات التي من المقرر أن تصل في السنوات المقبلة.
في الأفق القريب يجب البحث عن: الموافقة المحتملة على سوزيتريجين فيرتكس، علاج جديد غير أفيوني للألم الحاد المتوسط إلى الشديد؛ بدء اختبار تجارب المرحلة الثالثة جديد الأدوية التي تحتوي على الإنكريتين لعلاج السمنة والسكري، والذي يمكن أن يكون أفضل من الأدوية الرائجة بالفعل سيماجلوتيد (أوزيمبيك، ويجوفي) وتيرزباتيد (مونجارو، زيباوند)، واحتمال وصول لقاحات الأنفلونزا الجديدة والمحسنة (بما في ذلك بعض المقصود أن يكون مقترنًا بجرعة كوفيد-19).
هناك أيضًا ابتكارات محتملة أبعد قليلاً يمكن أن يكون لها تأثير هائل في الطب إذا استمرت الأبحاث في إظهار نتائج واعدة. وقد وجدت التجارب المبكرة هذا العام أن العلاج الجيني يمكن أن يفعل ذلك استعادة بشكل كبير على سبيل المثال، رؤية الأشخاص الذين يعانون من بعض اضطرابات الرؤية الوراثية. اعتبارًا من عام 2024، بدأ العلماء أيضًا في زرع الأعضاء بنجاح أعضاء الخنازير المعدلة وراثيا إلى أشخاص أحياء ومرضى عضال، على الرغم من أن هذه العلاجات حتى الآن لم تطيل عمرهم إلا بضعة أشهر. وربما نكون قادرين يومًا ما على مساعدة الأشخاص المصابين بالشلل الذين يعانون من أنواع معينة من إصابات النخاع الشوكي على المشي مرة أخرى باستخدام عمليات زرع الدماغ، بناءً على النتائج المبكرة. نشرت هذا العام.
