هل ترغب في البقاء على اطلاع على العلوم والسياسة التي تقود التكنولوجيا الحيوية اليوم؟ اشتراك للحصول على النشرة الإخبارية الخاصة بالتكنولوجيا الحيوية في بريدك الوارد.
مرحبًا! محاربة طفل مفرط النشاط يبلغ من العمر 6 سنوات وشريكه في الجريمة البالغ من العمر 3 سنوات بينما أحاول كتابة مقدمة هنا. ذريتي يقولون مرحبا.
اليوم، نناقش الطريقة المبتكرة التي تحاول بها الأم جمع الأموال من أجل العلاج الجيني لطفلها، ونرى المنظمين في جنوب إفريقيا يسقطون تحقيقاتهم في عقار تريكافتا للتليف الكيسي الذي تنتجه شركة فيرتكس، وأكثر من ذلك.
ضرورة المعرفة هذا الصباح
- العلاجات الحافة قال دواء تجريبي مصمم لمنع تلف العضلات حقق الهدف الأساسي من دراسة شملت مشاركين يعانون من الحثل العضلي الدوشيني، وهو اضطراب عصبي عضلي نادر. قلل عقار Edgewise بشكل كبير من العلامات الحيوية المعتمدة على الدم لفقدان العضلات مقارنةً بالعلاج الوهمي. أظهرت اختبارات وظائف العضلات تحسنًا، على الرغم من أن النتائج لم تكن ذات دلالة إحصائية.
- العلوم البيولوجية العصبية فاز موافقة ادارة الاغذية والعقاقير لدواء لعلاج تضخم الغدة الكظرية الخلقي الكلاسيكي، وهو مرض نادر يصيب الغدد الكظرية. سيتم تسويق الدواء تحت الاسم التجاري Crenessity.
- ابفي مكتسب شركة Nimble Therapeutics المملوكة للقطاع الخاص مقابل 200 مليون دولار. يقوم Nimble بتطوير أدوية لأمراض المناعة الذاتية.
مع تلاشي اهتمام صناعة الأدوية بالعلاج الجيني، تتخذ إحدى العائلات نهجًا غير معتاد
من الناحية النظرية، يمكن تسخير العلاج الجيني لعلاج جميع أنواع الأمراض النادرة. ولكن في كثير من الأحيان تكون هذه الحالات نادرة للغاية لدرجة أنها تفشل في جذب اهتمام صناعة الأدوية.
توصلت أمبر فريد، وهي أم يعاني ابنها البالغ من العمر 7 سنوات يعاني من حالة وراثية نادرة وقد يستفيد من العلاج الجيني، إلى حل مبتكر: فهي تأمل في جمع مليون دولار لتمويل تصنيع العلاج بالإضافة إلى التجارب المبكرة. – ويعرض تسمية العلاج على اسم المتبرع الأعلى سعرًا.
وقالت فريد، التي كانت محللة مالية قبل أن تترك وظيفتها للبحث عن علاج للمرض النادر للغاية الذي يعاني منه ماكسويل: “إذا تمكنا من تسمية العلاج على اسم أحد الممولين، فهذه حقًا طريقة لتكريم اسم الشخص إلى الأبد”. ، SLC6A1. “ستقوم بإنقاذ الأرواح ومساعدة الأطفال، ويمكن أن يرتبط الاسم إلى الأبد بالعزيمة والمثابرة.”
فيريديان يؤكد فائدة الدواء لعلاج مرض العين الدرقية
أدى علاج تجريبي من شركة Viridian Therapeutics إلى تحسين علامات وأعراض مرض الغدة الدرقية المزمن في العين — تحقيق الأهداف أعلنت الشركة اليوم عن تجربة سريرية ثانية للمرحلة الثالثة.
في الدراسة التي استمرت 15 أسبوعًا، استجاب 56% من المشاركين للعلاج باستخدام عقار فيريديان، المسمى veligrotug، مقارنة بـ 8% في مجموعة الدواء الوهمي. تم تعريف الاستجابة على أنها انخفاض ملموس في انتفاخ العين، وهي علامة مميزة لمرض الغدة الدرقية في العين. تم الإبلاغ عن ضعف السمع، وهو أحد الآثار الجانبية التي تمت مراقبتها عن كثب، من قبل 13٪ من المشاركين الذين عولجوا بـ veligrotug مقارنة بـ 3٪ في ذراع العلاج الوهمي.
في سبتمبر، veligrotug، المعروف سابقًا باسم VRDN-001، حقق أهداف دراسة المرحلة الثالثة على المشاركين الذين يعانون من مرض عين الغدة الدرقية النشط. وستدرج شركة Viridian نتائج كلتا الدراستين في تطبيقها التسويقي المقدم إلى إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، والمتوقع في النصف الثاني من عام 2025.
Veligrotug هو جسم مضاد يستهدف مستقبل عامل النمو -1 الشبيه بالأنسولين. ويعتمد هذا العلاج على نفس آلية عقار Tepezza من شركة Amgen، والذي تمت الموافقة عليه لعلاج أمراض العين الدرقية في عام 2020، ومن المتوقع أن يحقق مبيعات بقيمة مليار دولار تقريبًا هذا العام.
لجنة التجارة الفيدرالية ترفض تحدي صفقة Novo-Catalent
ستنهي شركة Novo Holdings عملية استحواذها على شركة تصنيع الأدوية Catalent بقيمة 16.5 مليار دولار في الأيام المقبلة، بعد أشهر من التدقيق من قبل الجهات التنظيمية، بما في ذلك لجنة التجارة الفيدرالية (FTC).
كان الدافع وراء عملية الاستحواذ هو النقص المتقطع في أحد الأدوية الأكثر مبيعًا في العالم – علاج فقدان الوزن من شركة Novo Nordisk Wegovy – وتم تصميمه، جزئيًا، لحل مشكلة حرجة ومستعصية على ما يبدو لشركة Novo Nordisk.
لكن احتمال سيطرة شركة Novo Holdings قريبًا على أحد أكبر اللاعبين في مجال العقود الصيدلانية أثار تكهنات بأن لجنة التجارة الفيدرالية ستعترض لأسباب مناهضة للمنافسة.
جنوب أفريقيا: وفرت مؤسسة Vertex إمكانية الوصول الكافي إلى علاج التليف الكيسي
خلصت الجهات التنظيمية في جنوب أفريقيا إلى أن شركة Vertex Pharmaceuticals توفر إمكانية الوصول الكافي إلى علاج التليف الكيسي Trikafta. وينهي استنتاجها تحقيقًا رفيع المستوى في تعاملات الشركة هناك – حتى مع إصرار مجموعات المناصرة على ضرورة القيام بالمزيد.
أتاحت شركة Vertex إمكانية الوصول إلى Trikafta عبر الخطط الصحية الخاصة وبرنامج مساعدة المرضى، لكن النقاد يقولون إن المرضى الذين يتمتعون بتغطية طبية متميزة هم وحدهم الذين يمكنهم الوصول إليها.
المزيد من القراءات
- تم تأكيد الارتباط Ozempic لمخاطر فقدان البصر النادرة في الدراسة، بلومبرج
