بعد حديث الرئيس أوامر تنفيذية تفكيك التنوع والإنصاف والإدماج السياسات ، الصفحة الرئيسية بالنسبة إلى إرشادات خطة عمل التنوع في إدارة الأغذية والعقاقير (FDA) – كانت إرشادات شركات الأدوية لاختبار الأدوية على السكان المتنوعين قبل الموافقة – تحت منذ 23 يناير.
تم إنشاء هذه الإرشادات بموجب قانون إصلاح الغذاء والمخدرات لعام 2022، الذي سنيه الكونغرس لتعزيز الشمولية في التجارب السريرية.
إنه لأمر مزعج أن نرى. لكنني أتوقع أن تعود هذه الولايات في النهاية – لأننا نحتاج إليها.
لقد جلست على أكثر من 20 اللجان الاستشارية للمخدرات، وهي مجموعات مكونة من خبراء يقدمون إرشادات إلى إدارة الأغذية والعقاقير في مجموعة من الموضوعات. من عام 2017 إلى 2024 ، كنت ممثل المستهلك في إدارة الأغذية والعقاقير اللجنة الاستشارية لسلامة المخدرات وإدارة المخاطر، مطالبةني بتمثيل أولويات عامة الناس واهتماماتهم أثناء تطوير عقاقير جديدة.
خلال الاجتماعات الاستشارية ، يتم تكليف المجموعة بمراجعة البيانات التي تستخدمها إدارة الأغذية والعقاقير (FDA) لتحديد موافقة الدواء ، ويمكنني أن أخبركم بشكل مباشر – كانت التجارب التي نظرنا إليها من قبل الرجال البيض.
في البداية ، بالكاد لاحظت ذلك. ثم رفضت ذلك. كانت الاختلافات في الفعالية والأذى بين الرجال والنساء ، والرجال البيض والأسود … ستكون صغيرة ، أو غير موجودة ، آمل.
كنت مخطئا.
فكر في هذا السيناريو: يتم تشخيص امرأة تبلغ من العمر 75 عامًا وزوجها ، البالغ من العمر 76 عامًا ، من قبيل الصدفة ومرضى مرض الزهايمر في وقت مبكر. طبيبهم يضعهم على حد سواء هذا هو، التي وافقت عليها FDA مؤخرًا لاستخدامها في الرجال والنساء الذين يعانون من مرض الزهايمر في وقت مبكر. الزوج لديه استجابة إدراكية إيجابية ل leqembi ، لكن زوجته لا تفعل ذلك. تقدم زهايمرها ، وتفقد الاتصال بالواقع ، وأطفالها ، وحياتها. زوجها لا يزال قادرًا على التواصل الاجتماعي ولعب الجولف.
لماذا؟ نحن لا نعرف تماما. لم يتم تحليل النساء بشكل منفصل عن الرجال في التجارب السريرية ل leqembi. كان ذلك فقط عندما فحص الباحثون بيانات المجموعة الفرعية أنهم أدركوا فرقًا صارخًا: استجاب 43 ٪ من الرجال للدواء ، مقارنة بـ 12 ٪ فقط من النساء. نظرًا لأن التجارب لم تكن مطلوبة لتقييم الاختلافات القائمة على الجنس في الفعالية ، فقد كانت الدراسة تفتقر إلى ما يكفي من المشاركين لتحديد ما إذا كان هذا التباين ذو دلالة إحصائية. ومع ذلك ، فإن النتائج بمثابة مؤشر قوي على وجود فجوة محتملة في فعالية العلاج.
والآن ، يدرك الأطفال في هذا السيناريو أن والدتهم تعرضت لمخاطر الحدث الضار الشديد لـ Leqembi دون احتمال موازنة للمنفعة الحقيقية. أدوية أخرى ، علاجات أخرى ربما خدمتها بشكل أفضل.
هذا سيناريو افتراضي ، لكنه يعتمد على قضية حقيقية للغاية مع دواء حقيقي للغاية: نظرًا لأن بيانات الفعالية تم دفنها في البداية في التحليل التكميلي للدراسة الأصلية ، ظل الاختلاف في الاستجابة بين الرجال والنساء غير معروف حتى عاد الباحثون وعادنا اكتشفها.
التجربة السريرية المحدودة لـ Leqembi ليست حادثة معزولة. تم بناء تجارب المخدرات السريرية تاريخيا على أساس ضيق. العلماء طويلون درس الرجال البيض وتطبيق النتائج بالنسبة للرجال من جميع الألوان ، ، على الأرجح ، قاموا بتعزيز الدواء لأجسام النساء الأصغر.
والآن ، على الرغم من عقود من الوعي والإصلاحات والإرشادات الجديدة ، مجموعات مهمش – النساء (بما في ذلك النساء الحوامل)، لا يزال السود ، كبار السن ، والمجتمعات العرقية بأكملها – لا يزالون التخلص من البحث هذا يؤثر بشكل مباشر على صحتهم.
في الواقع ، وجد مركز أبحاث تقييم المخدرات ذلك 75 ٪ من المشاركين في التجارب السريرية بالنسبة إلى 53 عقاقير ، كانت إدارة الأغذية والعقاقير المعتمدة في عام 2020 بيضاء. النتيجة المحتملة؟ يتم إحضار الأدوية الجديدة إلى السوق التي تعمل بشكل جيد للمرضى البيض ولكن قد تفشل في تلبية الاحتياجات الفريدة للآخرين.
الطب الحديث هو معجزة. ولكن لا يمكن أن تكون معجزة تعمل لجزء فقط من السكان وتترك التوازن في الظلام. نحتاج إلى أدويةنا التي تم تقييمها بواسطة مجموعات فرعية – نحتاج إلى تنوع في التجارب السريرية. أو نحن فقط نخمن الرعاية الطبية.
سوزان ب. روبوتي هي مؤسس مؤسسة Medshadow ، المدير التنفيذي لـ DES Action ، وعملت في اللجنة الاستشارية لسلامة المخدرات وإدارة المخاطر في FDA من 2017 إلى 2024.
